한국생명공학연구원 김선욱 박사팀은 조로증의 원인을 정밀하게 억제할 수 있는 세계 최초의 유전자(RNA) 기반 치료 기술을 개발했습니다.

조로증은 약 800만 명 중 1명꼴로 발생하며, 생후 1~2년 사이 피부가 주름지고 키 성장이 멈추는 등 노화가 급격히 진행되는 희귀 난치성 질환으로 평균 기대수명은 14.5년에 불과합니다.

기존 치료제는 1회 투여 비용이 14억 원에 달하고 수명 연장 효과도 2.5년에 그쳐 근본적인 치료에는 한계가 있습니다.

연구진은 조로증의 원인인 유전자의 비정상 단백질 '프로제린'만을 정밀하게 제거하는 유전자 가위 기술을 개발했습니다.

정상 단백질은 그대로 두고 병을 유발하는 RNA만 제거해 기존 DNA 기반 유전자 편집보다 훨씬 안전성이 높고, 실수로 잘못 자를 위험이 거의 없으며 잘못 잘라도 되돌릴 수도 있는 혁신적인 치료법입니다.

실제 조로증 유전자 마우스 모델에 이 기술을 적용한 결과, 털 빠짐이나 피부 위축, 척추 기형 등의 증상이 개선됐습니다.

또 체중이 증가하고 생식기관 기능, 심장과 근육의 기능까지 회복됐습니다.

실제 나이 든 사람의 피부세포에서도 프로제린이 점차 증가한다는 사실을 확인했으며 이 RNA 기술로 자연적인 노화 현상도 일부 억제할 수 있음을 입증했습니다.

연구팀은 "이번 기술은 조로증뿐 아니라 RNA 편집 오류로 생기는 다양한 유전질환에도 적용 가능하다"며, 향후 노화 관련 질병, 암, 신경퇴행성 질환 등으로의 확장 가능성도 기대된다고 밝혔습니다.

이번 연구는 국제 학술지 Molecular Therapy 6월 14일자 온라인판에 실렸습니다.

TJB 대전방송